La FDA approuve une drogue mortelle … même après avoir débattu de son ‘efficacité’

Il est souvent difficile de comprendre pourquoi les bureaucraties gouvernementales font certaines choses, et cela inclut évidemment la Food and Drug Administration, l’agence chargée d’approuver certains des médicaments les plus dangereux jamais commercialisés.

En fait, l’agence peut l’avoir fait à nouveau.

Tel que rapporté par le site Web médical STAT, le chef de la FDA, le Dr Robert Califf, veut une étude sur un médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne appelé eteplirsen rétracté parce qu’il croit qu’il était trompeur. Le problème est, le médicament a déjà été approuvé souffle.

Développé par Sarepta Therapeutics, le médicament est le premier à être approuvé pour la maladie génétique rare qui conduit à une érosion constante et à l’émaciation des muscles qui finit par confiner les garçons aux fauteuils roulants et à une tombe précoce. STAT rapporte que Duchenne a été approuvé en dépit de désaccords souvent rancuniers parmi les hauts responsables de la FDA concernant la mesure dans laquelle le médicament aide réellement les patients.

Au centre de la lutte, une étude a été menée en 2013 pour déterminer si le médicament était capable de produire des niveaux de protéines appelés dystrophine en quantité suffisante. Sans cette protéine, les fibres musculaires se détériorent et les mouvements volontaires disparaissent.

L’étude, qui a bien sûr été financée par le fabricant de médicaments et co-rédigée par quatre employés du groupe pharmaceutique, a montré que le médicament produisait suffisamment de dystrophine et permettait aux garçons de marcher.

Mais Califf a pris le parti d’une paire de fonctionnaires de la FDA qui croient aussi que l’étude, qui a été publiée dans la revue Annals of Neurology, devrait être tirée.

“La publication, maintenant connue pour être trompeuse, devrait probablement être rétractée par ses auteurs”, a écrit Califf dans un mémo, dans lequel il a abordé le conflit interne au sein de son agence.

“Compte tenu des lacunes scientifiques identifiées dans cette analyse, je crois qu’il serait approprié d’engager un dialogue qui conduirait à une correction ou une rétractation formelle (selon le cas) du rapport publié”, a ajouté le chef de l’agence dans une note.

Le désaccord a été initié en grande partie par divers mouvements faits par Dr. Janet Woodcock, le directeur controversé de la division de revue de drogue de la FDA, qui a poussé dur pour l’approbation du médicament de Sarepta.

Même si elle avait des préoccupations au sujet de l’étude, elle a aussi discuté avec d’autres représentants de l’agence qui n’étaient pas d’accord avec sa décision d’approuver le médicament, ainsi qu’avec la façon dont elle préconisait l’approbation du médicament.

Le problème est, on ne sait pas où la situation va d’ici. Le Dr Clifford Saper, rédacteur en chef des Annals of Neurology, a déclaré que l’obtention d’un document rétracté n’est pas une chose facile ou rapide.

“Il faut plus qu’un appel par un politicien pour la rétraction d’un document. Cela prend des preuves réelles », a-t-il déclaré à STAT. Il a ajouté que si Califf a la preuve qu’il y a des erreurs dans le document, il devrait le produire.

Pendant ce temps, un autre médicament qui est probablement inefficace et peut-être même coûteux sera autorisé à rester sur le marché et utilisé.