Leçons du retrait du rofécoxib

Editor — éditorial Dieppe et al décrivent les leçons tirées du retrait du rofécoxib.1 Les essais contrôlés randomisés ne sont pas la manière habituelle de découvrir des effets indésirables graves et inhabituels d’un nouveau médicament. Ils sont généralement découverts dans des études observationnelles, souvent des études cas-témoins. L’utilisation d’essais contrôlés randomisés pour trouver des effets indésirables est dangereuse. Il se nourrirait de la vogue actuelle des expérimentateurs que les seules données qui comptent sont celles des essais contrôlés randomisés. Selon cette norme, nous n’aurions pas conclu que la cigarette cause le cancer du poumon. Nous ne devrions pas exclure les études observationnelles, mais plutôt continuer à les faire bien, en temps opportun.Si je comprends bien l’histoire de rofecoxib, l’effet cardiovasculaire est assez fort pour voir dans un essai contrôlé randomisé en 2000, bien que selon une interprétation créative des données, un effet protecteur du médicament de contrôle aurait pu expliquer le résultat. L’essai contrôlé randomisé non publié actuel confirme l’effet indésirable quatre ans plus tard. Que faire si, plutôt que de mener un essai contrôlé randomisé sur quelques milliers de patients de plus, une étude cas-témoins importante a été menée pour tester l’hypothèse selon laquelle augmentation de rofécoxib plutôt que d’attendre les résultats d’un essai contrôlé randomisé non conçu pour trouver l’effet indésirable? Mon intuition est que l’étude de cas-contrôle aurait impliqué le médicament plus tôt que d’attendre l’essai contrôlé randomisé fait. À un coût moindre qu’un essai contrôlé randomisé, l’étude cas-témoin aurait probablement été alimentée pour déterminer un risque accru qui serait manqué dans un essai contrôlé randomisé, simplement parce qu’on ne pouvait pas se permettre un échantillon suffisamment important dans l’essai contrôlé randomisé. Les études observationnelles ont une valeur. Ils ont joué et continueront probablement de jouer un rôle important dans la protection de la santé publique.