Les agences de réglementation européennes devraient employer des statisticiens à temps plein

aimerait attirer l’attention sur ce que nous considérons comme une carence majeure dans les agences de régulation européennes chargées d’examiner les demandes de commercialisation de nouveaux médicaments dans l’ensemble de l’Union européenne. Seules les agences au Royaume-Uni, en Allemagne, en Suède et en Autriche emploient plusieurs statisticiens à temps plein, et quelques autres emploient un seul statisticien. Certaines agences qui jouent un rôle important dans le processus de réglementation européen, comme celles de l’Italie et de l’Espagne, n’emploient pas de statisticiens à temps plein et se fient plutôt à des consultants externes. Les statistiques sont essentielles à la conception des essais cliniques et à la interprétation de leurs résultats. Les principales directives réglementaires telles que l’ICH (Conférence internationale sur l’harmonisation des exigences techniques pour l’homologation des produits pharmaceutiques à usage humain) E3, E9 et E10 transmettent ce message clair, tout comme de nombreuses directives cliniques spécifiques au CHMP (Comité des médicaments à usage humain). Utilisation). La composante d’essai clinique des présentations réglementaires peut être constituée des données accumulées de plusieurs milliers de patients inscrits à plusieurs essais cliniques. L’évaluation des données nécessite de tenir compte de l’impact des problèmes statistiques complexes liés à la conception de l’essai et à l’analyse des données, tels que biais dans la conception des essais, utilisation de plusieurs paramètres, données manquantes, analyse intermédiaire, analyses de sous-groupes, et sélection du modèle statistique. Les décisions d’approbation ou de refus des nouveaux médicaments potentiellement importants seront basées sur l’évaluation de ces dossiers. À moins que la conception et l’analyse statistique d’un essai ne soient appropriées, les résultats ne peuvent être considérés comme fiables et aucune confiance ne peut être accordée à l’interprétation clinique subséquente. Ces questions ont été reconnues par les principales revues médicales, qui fournissent régulièrement un examen statistique des documents soumis. Un autre rôle important des organismes de réglementation est de fournir des avis scientifiques sur les programmes de développement clinique proposés et des conseils généraux sur les questions statistiques. Les entreprises à la recherche de conseils en matière de réglementation veulent avoir l’assurance que les conseils qu’elles reçoivent sont fondés sur une expérience considérable du travail de réglementation et sur la connaissance d’une méthodologie acceptable. Sans les statisticiens permanents, les agences risquent de donner des conseils incomplets. En particulier, l’innovation peut être étouffée si les nouvelles méthodes présentées sont méthodologiquement solides mais sont négligées parce qu’elles sont mal comprises par les conseillers réglementaires. L’examen statistique devrait être effectué par des experts professionnels dans ce domaine, et non par des évaluateurs médicaux ayant une certaine connaissance. de statistiques. Les consultants académiques à temps partiel, quel que soit leur niveau d’expertise et d’expérience, sont peu susceptibles de consacrer le temps nécessaire à l’évaluation approfondie d’un dossier réglementaire et des essais cliniques individuels qu’il contient.Les travaux de cette nature doivent être menés de manière organisée et opportune par des experts interagissant régulièrement et en détail avec des experts d’autres disciplines. Les connaissances et l’expérience doivent être transférées de l’évaluation à l’évaluation. Au besoin, les évaluateurs doivent être en mesure de consacrer suffisamment de temps à une évaluation pour leur permettre d’explorer en profondeur les problèmes liés aux méthodes statistiques et aux données. Nous croyons que la situation actuelle est inacceptable. Ces mêmes préoccupations ont été soulevées dans les années 1990 par un groupe de travail de la Royal Statistical Society1 et ont été ensuite traitées par l’organisme de réglementation britannique. Tous les organismes qui entreprennent l’examen des demandes devraient employer des statisticiens à temps plein pour permettre des décisions d’attribution de permis et d’étiquetage. Nous appelons les responsables des agences de régulation de l’UE qui n’ont pas de statisticiens à temps plein dans leurs organisations à rectifier cette situation de toute urgence.